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Beskrivelse
Une régulation pharmacologique fine de l'expression du transgène est indispensable pour certaines applications de thérapie génique. L'injection intramusculaire à des macaques cynomolgus, de virus recombinant adéno-associé (AAVr) de différents sérotypes codant pour l'éythropoïétine (EPO) sous contrôle du système de régulation aux tétracyclines (système Tet-on), est suivie d'une expression inductible mais transitoire du transgène. Cette synthèse protéique massive et ectopique peut entraîner une anémie auto-immune réversible.
